In der medizinischen Forschung ist ein Durchbruch gelungen.
Eine spezifische Therapie soll jetzt eine Reparatur von Genmaterial ermöglichen. So soll es künftig möglich sein, Erbkrankheiten erfolgreich zu therapieren.
An der Charité – Universitätsmedizin Berlin ist es jetzt gelungen, künstliche Proteine herzustellen, die fehlerhafte Gene zerschneiden können. Die Forschungsarbeit wurde kürzlich bei Nature Biotechnology online veröffentlicht. Sie ist ein Projekt des Teams um Professor Toni Cathomen vom Institut für Virologie am Campus Benjamin Franklin in Kooperation mit zwei Arbeitsgruppen aus Spanien und den USA.
Bei den künstlich hergestellten Proteinen handelt es sich um so genannte Zinkfingernukleasen, die wie Scheren funktionieren. Nachdem sie den DNA-Strang an einer fehlerhaften Stelle aufgeschnitten haben, wird in den Zellen automatisch ein Reparaturvorgang aktiviert und somit die Lücke mit gesundem Genmaterial aufgefüllt. Fehlerhafte Gene werden so gegen intakte ausgetauscht, ohne dass toxische Nebeneffekte auftreten.
Die Nukleasen (Gen-Scheren) können zielgenau das defekte Gen angreifen, jedoch ist es notwendig, für jede Erbkrankheit eine eigene maßgeschneiderte Gen-Schere zu entwerfen.
In einer Zellkultur wurden die neuen Gen-Scheren getestet, wobei in über zehn Prozent der Zellen, das fehlerhafte Gen korrigiert werden konnte, ohne dass die Zellen dabei zu Schaden kamen. Neue Blutstammzellen haben vermutlich auch im Organismus einen Wachstumsvorteil gegenüber den kranken Zellen und können so nach und nach alle Funktionen übernehmen. So würde das Immunsystem des Patienten langsam wieder aufgebaut. Bisher war man auf Stammzellen eines geeigneten Spenders angewiesen. Jetzt könnten die korrigierten, körpereigenen Zellen wieder transplantiert werden.
Um zum Beispiel Patienten mit angeborener Immunschwächekrankheit helfen zu können, werden jetzt die Ergebnisse an Mäusen mit Immunschwächekrankheit überprüft. Es soll getestet werden, ob mit den Gen-Scheren auch ein kompletter Organismus geheilt werden kann.
Professor Cathomen hofft, dass die Proteine alle Tests bestehen, um mit ihnen in Zukunft bestimmte Erbkrankheiten vollständig heilen zu können.
Eine spezifische Therapie soll jetzt eine Reparatur von Genmaterial ermöglichen. So soll es künftig möglich sein, Erbkrankheiten erfolgreich zu therapieren.
An der Charité – Universitätsmedizin Berlin ist es jetzt gelungen, künstliche Proteine herzustellen, die fehlerhafte Gene zerschneiden können. Die Forschungsarbeit wurde kürzlich bei Nature Biotechnology online veröffentlicht. Sie ist ein Projekt des Teams um Professor Toni Cathomen vom Institut für Virologie am Campus Benjamin Franklin in Kooperation mit zwei Arbeitsgruppen aus Spanien und den USA.
Bei den künstlich hergestellten Proteinen handelt es sich um so genannte Zinkfingernukleasen, die wie Scheren funktionieren. Nachdem sie den DNA-Strang an einer fehlerhaften Stelle aufgeschnitten haben, wird in den Zellen automatisch ein Reparaturvorgang aktiviert und somit die Lücke mit gesundem Genmaterial aufgefüllt. Fehlerhafte Gene werden so gegen intakte ausgetauscht, ohne dass toxische Nebeneffekte auftreten.
Die Nukleasen (Gen-Scheren) können zielgenau das defekte Gen angreifen, jedoch ist es notwendig, für jede Erbkrankheit eine eigene maßgeschneiderte Gen-Schere zu entwerfen.
In einer Zellkultur wurden die neuen Gen-Scheren getestet, wobei in über zehn Prozent der Zellen, das fehlerhafte Gen korrigiert werden konnte, ohne dass die Zellen dabei zu Schaden kamen. Neue Blutstammzellen haben vermutlich auch im Organismus einen Wachstumsvorteil gegenüber den kranken Zellen und können so nach und nach alle Funktionen übernehmen. So würde das Immunsystem des Patienten langsam wieder aufgebaut. Bisher war man auf Stammzellen eines geeigneten Spenders angewiesen. Jetzt könnten die korrigierten, körpereigenen Zellen wieder transplantiert werden.
Um zum Beispiel Patienten mit angeborener Immunschwächekrankheit helfen zu können, werden jetzt die Ergebnisse an Mäusen mit Immunschwächekrankheit überprüft. Es soll getestet werden, ob mit den Gen-Scheren auch ein kompletter Organismus geheilt werden kann.
Professor Cathomen hofft, dass die Proteine alle Tests bestehen, um mit ihnen in Zukunft bestimmte Erbkrankheiten vollständig heilen zu können.
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